A CRISPR DNS-szerkesztő eszköz jelentős frissítést kap

A Wikipedia jóvoltából
Kérjük, ossza meg ezt a történetet!
A Technocrat és a Transhuman genetikusok szalvatálnak, hogy megszerezzék ezt a forradalmi technológiát, amely teljes és közvetlen irányítást ad nekik az emberi genom és más DNS-alapú életformák felett. ⁃ TN szerkesztő

A CRISPR-Cas9 genomszerkesztő eszköz új formája úgy tűnik, hogy jelentősen kibővíti a technológiával kezelhető betegségek körét, lehetővé téve a tudósok számára, hogy a DNS négy „betűjét” pontosan bármelyikre változtassák, és minden szakaszot beillesztjenek vagy töröljenek. a DNS-ből - mind hatékonyabban és pontosabban, mint a CRISPR korábbi verziói. A tudósok hétfőn jelentősen beszámoltak arról, hogy mindezt úgy végezzék el, hogy a kettős spirálban nem végeznek genomrágó metszeteket, ahogyan ezt a klasszikus CRISPR és sok utóda is megteszi.

A „főszerkesztésről” szóló hírek ebben a hónapban kezdték el terjeszteni a CRISPR-eket, amikor a feltalálók a Cold Spring Harbor laboratóriumának egy találkozóján mutatták be. Azóta „az izgalom tapintható” - mondta Fyodor Urnov, a kaliforniai Berkeley Egyetem genetikai mérnöke, aki nem vett részt a kutatásban.

"Nem tudom túlbecsülni ennek jelentőségét" - mondta. Összehasonlítva az egyre többféle genomszerkesztő technológia létrehozását a különféle erővel bíró szuperhősök létrehozásával: "Ez nagyon hasznos bosszúálló eszköz lehet a genomszerkesztéshez. közösség, különösen az alapkutatásnak a klinikára történő fordítása során ”, a sarlósejtektől a cisztás fibrózisig terjedő betegségek gyógyítására.

A főszerkesztő feltalálói, David Liu (az MIT Széles Intézetének és a Harvardnak, valamint doktordoktor tagnak, Dr. Andrew Anzalone vezetésével) azt állítják, hogy képes korrigálni a DNS ismert, a betegséget okozó genetikai variációinak 89% -át, az egybetűs helyesírás helyett sarlósejtet okoz a felesleges négy betűhöz, amely Tay-Sachs-kórot okoz. Mindent elmondva, beszámoltak arról, hogy 175 szerkesztéseket hajtottak végre az emberi és egér sejtekben.

"Több, mint 75,000 DNS-változások kapcsolódnak a genetikai betegségekhez" - mondta Liu az újságíróknak az online kiadvány előtt a természetben az elsődleges szerkesztők leírása. "Együttesen mindezeket lefedik."

Az elsődleges szerkesztés számos kritikus módon javítja a CRISPR-Cas9-et (és a kutatók minden csípését az elmúlt hét évben megtették) - mondta Liu. Megváltoztathatja a DNS négy nukleotidját, vagy „betűit” - amelyeket A, T, C és G jelölnek - bármely másra, összesen 12 lehetőségekre.

Liu egyik korábbi CRISPR találmánya, az úgynevezett bázis szerkesztés, csak négy változtatást hajthat végre ezek közül a változások közül: C-to-T, T-to-C, A-to-G és G-to-A. Nem tudja például helyrehozni a sarlósejtet okozó mutációt a hemoglobin génben, amely megköveteli, hogy a T-t pontos helyre A-ra változtassák.

Az elsődleges szerkesztés - mondta Urnov -, kiválóan alkalmas az [ilyen] pontmutációk helyrehozására, amelyek oka néhány 7,000 örökölt genetikai betegségnek.

A CRISPR más formáitól eltérően az elsődleges szerkesztők könnyen elvégzik a nem osztódó sejtekben, például az idegsejtekben és az izomsejtekben ezeket a javításokat, amelyeket a genomszerkesztő kutatók a Duchenne izomdisztrófiától a Rett-szindrómáig terjedő betegségek kezelésének célpontjaiként figyelnek.

Amellett, hogy az egyik nukleotidot másikra cseréli, az elsődleges szerkesztők pontos számú nukleotidot eltávolíthatnak a genom pontos pontjáról. Például a széles körű tudósok eltávolították (a laboratóriumi ételekben növekvő emberi sejtekből) a HEXA gén négy nukleotidját, amelyek Tay-Sachs-kórt okozzák. Másutt már az 80-ot is el tudták távolítani.

"Úgy tűnik, hogy a főszerkesztés új képességeket kínál a genomszerkesztő közösség számára" - mondta Benjamin Kleinstiver, a Massachusettsi Általános Kórház biokémikusa, akinek kutatási központja a genomszerkesztés "molekuláris gyógyszerré" fordítása.

Olvassa el a teljes történetet itt ...

Feliratkozás
Értesítés
vendég

1 Megjegyzés
Legrégebbi
legújabb A legtöbb szavazatot kapott
Inline visszajelzések
Az összes hozzászólás megtekintése