A mitokondriumok szerkesztése minden emberi sejtben a Szent Grál és a génszerkesztés utolsó határa. Ez megvalósult, és új teret nyit a genetikusok számára. A transzhumánok ezt a felfedezést különösen izgalmasnak fogják találni. ⁃ TN szerkesztő
A biológus, David Liu reggeljének közepén két nyár ezelőtt, a nyitott e-mail megnyitásakor a Broad Institute felé utazott. Éppen most fedeztünk fel egy új toxint, amelyet baktériumok termesztnek - magyarázta egy kutató feljegyzését, akivel Liu még soha nem beszélt, és „hasznos lehet valami számára, amit csinálsz”.
Érdekes módon Liu felhívta a feladót, Joseph Mougous-t, a washingtoni egyetem biológusát, és gyorsan kiderült, hogy a bakteriális toxinnak olyan tehetsége van, amely valóban hasznos ahhoz, amit Liu csinál: feltalál módszereket a gének szerkesztésére. Szerdán és kollégáik bejelentették a Nature-ban, hogy a toxint a mitokondriumoknak nevezett sejtes organellák géneinek első világszerkesztőjévé tették.
Ha minden jól megy, a felfedezés módszert nyújthat a sejt erőművi genetikai mutációkból származó ritka, de pusztító öröklött betegségek hosszú listájának gyógyításához.
"Nagyon hosszú ideje keresünk egy ilyen technológiát" - mondta Fyodor Urnov, a Kaliforniai Egyetem Innovatív Genomikai Intézetének biológusa, aki áttekintette a papír a természetért. „Tudtunk pontmutációkat készíteni” - egyetlen DNS betű megváltoztatásával - az emberi nukleáris DNS-ben 15 éven keresztül, ám a mitokondriumok ezt dühösen ellenállták, mindenki nagy csalódásának. Ezzel a technológiával a mitokondriális kutatások aranykorba kerülnek. ”
A több száz kapszula alakú mitokondrium minden sejtben az oxigént és a tápanyagokat kémiai energiává változtatja, amely a sejt anyagcseréjét biztosítja. A mitokondriumok szintén metabolizálják a koleszterint és szintetizálják a hormonokat és a neurotranszmittereket. Ha 37 génjük egyike eltérő, akkor a mitokondriumok nem képesek működni, ami a mitokondriumok százai közül bármelyikhez vezet. A legpusztítóbb, ideértve a „mitokondriális DNS-kimerülési szindrómát” (MDDS), megsemmisíti a gyermekek izmait és agyát, és végül elveszi az életüket.
A genomszerkesztő forradalom nagyjából átjutott a mitokondriumokon. A CRISPR nem működik: A vezető RNS, amelyet úgy használ, mint egy vércsont, hogy genomjában megtalálja a célpontját, nem tud behatolni a mitokondriális falakba. A korábbi szerkesztők, például a TALEN, a laboratóriumi ételekben növekvő sejtek mitokondriumaiban mutációkat tudnak kiküszöbölni, de csak a DNS megsemmisítésével. Semmi sem tudta megjavítani a mutációkat azáltal, hogy egyik DNS-betűt másikra cserél, például C-ről T-re vagy G-ről A-ra.
"Mitokondriumok" - mondta Liu - "a DNS egyik utolsó bástyája, amely ellenállt a precíziós genomszerkesztésnek."
A mocskos e-mail javasolta, hogyan lehet megkerülni ezt az ellenállást. Tanulja azt a kémiai hadviselést, amelyet a baktériumok más baktériumok ellen keresnek. A Burkholderia cenocepacia baktériumok által kiválasztott kémiai fegyver olyan enzim, amely beszivárog az ellenség baktériumába és halálos egyszerűséggel öl meg: Egybetűs genetikai mutációkat okoz a baktérium kettős szálú DNS-ében. Minden megcélzott helyen hagyja a baktérium-DNS-t zúzódásban. A baktérium meghal. Küldetés teljesítve.
Furcsa, mint Liu a Howard Hughes Orvosi Intézet nyomozó, tudta, hogy Liu feltalálta a áttörés A CRISPR egyik formája, amely csak egyetlen DNS-betűt változtat meg, és a kettős spirál levágása nélkül is megteszi, ami genomi pusztításhoz vezethet. Ezt a technológiát „alapszerkesztésnek” nevezték Biotech és az emberi tanulmányok felé halad.
Újszerű bakteriális toxinja, gondolta Mougous, biztosan úgy nézett ki, mint egy alapszerkesztő; megváltoztatja a CG nukleotidpárt TA-rá. És nem igényel irányító RNS-t (a chaperone, amely nem képes áthatolni a mitokondriumokba).
wpDiscuz