A jövő hónapban egy úttörő klinikai vizsgálatban a kínai tudósok lesznek az elsők a világon, akik génszerkesztő technológiával módosított sejteket injektálnak emberekre.
Lu You, a chengdui Sichuan Egyetem nyugat-kínai kórházának onkológusa által vezetett csapat július 6-án etikai jóváhagyást kapott a kórház felülvizsgálati testületétől a génnel szerkesztett sejtek tüdőrákos betegek tesztelésére a jövő hónapban - írja a Nature tudományos folyóirat.
A sejteket a CRISPR-Cas9 - egy új géntechnológiai módszerrel - módosítják, amely lehetővé teszi a tudósok számára, hogy pontosan és viszonylag könnyedén szerkesszék a DNS-t.
"Ez a technika nagy ígéretet jelent a betegek, különösen a rákos betegek számára, akiket mindennap kezelünk" - mondta Lu a folyóiratnak.
A CRISPR a klaszterezett, rendszeresen interspace-ben elhelyezkedő, rövid palindrómás ismétléseket jelenti - a génekből szerkeszthető DNS-szekvenciák szabályos mintázata.
A Cas9 egy olyan módosított fehérje, amelyet egy testbe injektálnak, hogy a DNS-en dolgozzon, mint egy olló, amely képes a géneket szippantani.
A technika egy évtizedes felfedezésen alapul, amely szerint bizonyos baktériumsejtek azonosíthatják a betörő vírusokat és megbonthatják a DNS-t. A CRISPR-Cas9 adaptálja ezt a technikát, hogy lehetővé tegye számunkra a gének szerkesztését, eltávolítva a káros betegségeket, sőt lehetővé téve hibrid emberi-állati szervek létrehozását, amelyek kitöltik a transzplantációs rést.
A Nature szerint a kínai vizsgálat olyan tüdőrákos betegekkel fog foglalkozni, akiknél a kemoterápia, a sugárterápia és más kezelések kudarcot vallottak.
A csapat kivonja az immunsejteket a betegekből, és a CRISPR-Cas9 segítségével szerkeszti azokat, hogy kiütjön egy gént, amely általában ellenőrzi a sejt immunválasz indításának képességét, és megakadályozza az egészséges sejtek megtámadását.
Ezután a módosított sejtek megsokszorozódnak, és újból bejutnak a betegek véráramába, ahol remélhetőleg a rákba kerülnek és kitörlik.
Olvassa el a teljes történetet itt ...