TN Megjegyzés: Az élő emberek génszerkesztése csúszós lejtőn van, tekintet nélkül az igazolás logikájára. Miután egy reprodukálható gént bejuttattak a testbe, megváltoztathatja a test minden sejtének DNS-ét, és öröklődés esetén átadhatja a gént az utódoknak.
A nemrégiben kijavított vérsejtek apró fiolái virágzik egy Stanford-inkubátorban, ami igazolja, hogy egy új, új génszerkesztő technika rögzíti az olyan eredetű géneket, amelyek annyira emberi szenvedést okoznak.
A közelmúltban a génterápia munkaigényes, durva és nem biztonságos volt az emberi tesztelés szempontjából. A CRISPR-Cas9 elnevezésű új technológia azonban mikroszkopikus szikékként működik, és a képzeletbeli gondolatokra való utalással pontossággal, hatékonysággal és megfizethetőséggel végez genomikus műtétet.
A Stanford Orvostudományi Iskolában végzett kutatás, Dr. Matthew Porteus vezetésével, egy gyorsuló kutatási mozgalom része, amely az új technika alkalmazásával lehetővé tette genetikai betegségek, például sarlósejtes vérszegénység és izomdisztrofia gyógyítását. Ezek a laboratóriumok folyamatosan haladnak a sejt-alapú és állatkísérletek révén, mivel a fiatal biotechnológiai társaságok nagy összegeket szereznek a terápiák piacra dobásához.
"Most, hogy sok ember - több száz vagy több ezer laboratóriumi - dolgozik a CRISPR-szel, ez azt jelenti, hogy drámai módon megnő a lehetőség arra, hogy valóban megtalálják a betegség gyógyításának módját" - mondta Porteus, a gyermekgyógyászat docense és a génszerkesztés úttörője. .
A campus minden tavasszal elkészülő sejtgyártó üzemének felhasználásával a Stanford-csapat célja, hogy 2018-ban megkezdje az emberkísérleteket. A kutatók két súlyos vérbetegségre - sarlósejtes vérszegénység és béta-thalassemia - és több olyan betegségre irányulnak, amelyek rombolják az immunrendszert rendszer.
Eközben a Duke Egyetem és két másik független laboratórium tudósai pénteken bejelentették, hogy ugyanazt a megközelítést alkalmazzák az izomgén rögzítésére, helyreállítva a gyógyíthatatlan típusú izomdisztrófiával rendelkező egerekben a funkciókat. Megállapításaikat a Science folyóiratban tették közzé.
Boston kutatói egy olyan ritka örökletes szembetegség kezelésére alkalmazzák az eszközt, amely vakságot okozhat. Más csapatok azon dolgoznak, hogy rögzítsék a Huntington-kórt, a Sanfilippo-szindrómát és a cisztás fibrózist okozó géneket.
De a gyógyászati ígéret az, ami izgatja az orvosi közösséget, különösen azért, mert az új technológia ára csökken és a hozzáférés növekszik.
Felkelt a remény a génterápia félreértett területén, komoly visszaesést kezelt az 1999-ben, amikor Jesse Gelsinger, egy arizonai tinédzser genetikai májbetegségben végzetes reakciót váltott ki a vírusra, amelyet a tudósok korrekciós gén beillesztésére használtak.
Ezek a régebbi megközelítések nem garantálhatták, hogy az új gént a megfelelő helyre illesztik. Felmerült a szomszédos gének megszakításának kockázata is.
Bár nemrégiben történt fejlesztések két pontosabb technikával, ezek időigényesek és trükkösek.
A CRISPR - amely „rendszeresen csoportosított, rövid távolságokon átívelő rövid palindróm ismétlések”, vagy rövid DNS-szekvenciák halmaza, amelyek hasonlóan előre és hátra olvashatók - a játékváltó. Csak 3 éves, úgy működik, mint egy számítógép keresés és cseréje funkció.
A CRISPR a vita középpontjába került, mert mélyen képes átrendezni az élet alapvető építőköveit. Decemberben a DC-ben Washingtonban gyűltek össze a szakértők, hogy korlátozzák annak alkalmazását veszélyes új organizmusok vagy „designer babák” létrehozásában.
A Mercury News cikkéből: „A tudósok azt tervezik, hogy a beteg csontvelőjéből leszedik azokat a beteg sejteket, amelyek a vér vagy az immunrendszer sejtjeit, az őssejteket eredményezik. Ezután a beteg intenzív kemoterápián esik át, hogy megöli a megmaradt beteg őssejteket, és helyet teremtsen újaknak. Mi baj lehet?
A Mercury News cikkéből: „A tudósok azt tervezik, hogy a beteg csontvelőjéből leszedik azokat a beteg sejteket, amelyek a vér vagy az immunrendszer sejtjeit, az őssejteket eredményezik. Ezután a beteg intenzív kemoterápián esik át, hogy megöli a megmaradt beteg őssejteket, és helyet teremtsen újaknak. Mi baj lehet?